9月20日~22日，由上海四葉草罕見病家庭關愛中心主辦、深圳市醫學會支持的第八屆罕見病高峰論壇在廣東省深圳市舉行。論壇上，上海四葉草罕見病家庭關愛中心正式發布《患者社群組織如何推動藥物研發——全球經驗》研究報告。

過去50年，全球僅有不到10%的罕見病有相應的治療藥物。上海四葉草罕見病家庭關愛中心主任兼創始人黃如方認為，罕見病藥物研發存在研發難度大、市場需求小、投資回報率低等天然壁壘，而打破壁壘的關鍵在于患者組織，“患者組織可以參與臨床研究的全過程，其核心價值在于作為罕見病藥物研發的早期驅動力，搭建利益相關方之間的‘橋梁’，整合資源，參與政策的推動。藥物研發的創新模式應引入患者組織參與”。

黃如方說，專業化和資金體量、行業對患者組織的認可度、宏觀政策導向等是促使患者組織參與并推動藥物研發進程的核心因素。相比于歐美國家，我國患者組織面臨起步晚、數量少、組織化、專業化程度低、社會資源有限等問題。對此，上海四葉草罕見病家庭關愛中心通過開展患者社群組織的孵化和培育工作，目前已幫扶約80家罕見病病友組織活躍于宣傳教育、科研臨床、藥物開發、政策倡導等方面。